肺癌是当今发病率与致死率最高的肿瘤之一，目前诊断技术、治疗方法等已经获得飞速发展。然而导致大气道重度阻塞的（NSCLC-SMAO）一直难以得到治疗，其短期预后较差，严重影响部分肺癌患者的生活质量及生存率。既往曾有不少的治疗手段，如经纤支镜放置支架、氩气等离子凝固术、电烧灼术、注射乙醇、注射顺铂等，然而这些手段的效果都不甚理想：费用较高、容易损伤癌周的正常组织、长期生存率极低。此外，我国绝大多数地区的医疗水平发展不均，部分地区医疗技术较为落后，若能寻找到简便有效的药物，则能在今后给广大偏远地区的肺癌患者带来显著获益。

在天津红日健达康医药科技有限公司、台湾共信医药科技控股股份有限公司（PTS International Inc.）的大力支持下，呼吸疾病国家重点实验室主任钟南山院士与PI李时悦教授牵头17家国内的临床研究中心进行了对甲苯磺酰胺（PTS）治疗NSCLC-SMAO的多中心临床试验。受前期国家药监局的相关规定，本研究只能对最为严重的肺癌（SNCLC-SMAO）进行单臂（single-arm）临床试验。在本临床试验中，研究者经纤支镜将PTS与乙醇混合（体积比：5:2，使用乙醇的目的在于减少PTS的粘度，此前研究已证实乙醇注射对NSCLC-SMAO无显著效果）注射至气道肿瘤的根部，每次注射PTS/乙醇的剂量为0.1-1.5ml（相对于0.07-1.00ml PTS），单次注射的最大剂量为5.0ml PTS。患者需要每周接受2--3次经纤支镜注射，每2周为一次疗程，首疗程必须至少进行4次PTS注射，后期疗程则根据患者具体情况而调整剂量。该研究的主要终点是采用RECIST与WHO标准评估的纤支镜下、胸部CT下评估的气道阻塞客观缓解率。次要指标包括第一秒用力肺活量、肺不张率、生存时间等。该研究还采用了严格的研究终点评估手段。为保证纤支镜下评估的准确性，研究者每次操作时均使用1.0厘米的橡胶圈以固定纤支镜到鼻孔的距离，评价的视野为气道正中央，采用计算机系统以对肿瘤阻塞率进行客观评价。为保证CT评估的准确性，该研究聘请了独立的影像学评价专家组，每名患者的数据经过3名专家的独立评估。

该研究的主要发现为PTS显著缓解NSCLC-SMAO对气道的阻塞（使用RECIST标准：CT下客观缓解率为59.1%、纤支镜下为48.9%；使用WHO标准：CT下为43.2%、纤支镜下为29.6%），PTS治疗能够在一定程度上改善肺功能（用力肺活量平均改善0.35升，第一秒用力肺活量平均改善0.27升）、改缓解气促（过渡期气促指数改善64.8%）并改善生活质量（FACT-LCS改善6.9分）。最为难能可得的是，PTS治疗后平均生存时间较长（全方案集：394天；符合方案集：460天），PTS的不良事件发生率较低且较为轻微。

该研究的重大意义在于，PTS是一种价廉、有效、安全、能够治疗最为严重形式的肺癌的药物，目前我国不少地区已开展纤支镜检查与治疗，因此本研究的发现将为我国开展晚期肺癌患者的姑息治疗提供重要参考。

该研究论著目前已经正式被《Lung Cancer》杂志接收（2014年影响因子：3.958）。本文的索引为：Li SY #, Li Q #, Guan WJ #, Huang J, ..., Zhong NS *. Effects of para-toluenesulfonamide intratumoral injection on non-small cell lung carcinoma with severe central airway obstruction: A multi-center, non-randomized, single-arm, open-label trial. Lung Cancer. 2016; doi: 10.1016/j.lungcan.2016.05.012 （#为共同第一作者，*为通讯作者）